核药龙头传来重磅利好！近日，远大医药（0512.HK）自主研发的全球创新FAP靶点放射性核素偶联药物（RDC）GPN01530获美国FDA正式批准开展用于诊断实体瘤的I/II期临床研究。
据悉，GPN01530是远大医药首款获得FDA批准开展临床研究的自研RDC产品，本次临床获批是远大医药“Go Global”战略的重要里程碑，不仅为其核药产品管线的国际化开发提供了重要范式，更彰显了公司在前沿核药技术平台建设、国际化临床开发与注册申报等方面的综合实力，同时GPN01530也有望凭借其Best-in-Class（BIC）潜质，为中国创新药走向全球再添重磅例证。
优化FAP配体结构解决技术瓶颈，泛癌诊断提升市场竞争力
FAP（成纤维细胞活化蛋白）是肿瘤相关成纤维细胞（cancer associated fibroblasts, CAFs）的重要标志物之一，参与细胞外基质重塑、肿瘤细胞增殖调节和肿瘤免疫抑制等过程促进肿瘤的生长和侵袭，是肿瘤诊疗的新型特异性靶点。研究表明，FAP在正常组织中不表达或低表达，但在90%的上皮性肿瘤组织和多种肿瘤微环境的CAFs中高表达。在癌症诊断方面，相较于目前临床常用的PET/CT显像剂氟[18F]-氟代脱氧葡萄糖(18F-FDG)，靶向FAP的显像剂拥有泛实体瘤应用前景和灵敏度更高的特点，在胃癌、结直肠癌、肝癌中的检出灵敏度达80%-90%，明显高于18F-FDG约40%-68%的灵敏度。FAP靶点在肿瘤诊疗的临床应用潜力已成为业内共识，针对该靶点的放射性药物研发正从早期研究加速向临床研究阶段演进。
远大医药依托在核药领域的研发技术积累，创新性地优化了FAP配体的结构——公司GPN01530提高了在肿瘤组织中的摄取，同时降低其在正常组织中的摄取。临床前研究结果表明，GPN01530与其它FAP配体相比，表现出快速的肿瘤靶向、更高的肿瘤摄取和更优的药代动力学特性。
此外，在已开展的IIT人体研究中显示，该产品安全性良好，具备快速的背景清除、强而持久的病灶摄取，与18F-FDG相比表现出更优的临床图像对比度和阳性病灶的准确检出率。基于已有临床前及临床研究结果，GPN01530显著提升了FAP靶点类的RDC药物的诊断效能。GPN01530有望突破当前FAP靶点类RDC药物的技术瓶颈，或将为广大的实体瘤患者提供一款全新的肿瘤诊断方案，是一款具备显著BIC潜力的药物。同时，基于FAP靶点，GPN01530或具有实现“泛癌种”临床应用的潜质，未来有望拓展至胃癌等其他常见癌种，这也将赋予其更强的市场竞争力。
根据GLOBOCAN的数据，2022年全球癌症新发病例约2,000万，死亡病例约970万，预测到2030年全球癌症新发病例将接近2,400万，死亡病例将接近1,200万。从市场规模来看，全球肿瘤药物市场已从2020年的1,503亿美元增长到2024年的2,533亿美元，复合年增长率达13.9%，且预计还将以10.2%的复合年增长率增长至2030年的4,525亿美元，癌症诊疗药物市场空间巨大。
未来，若GPN01530开发顺利，该产品或将成为破解实体瘤诊疗困境的重要突破口，凭借高特异性、诊疗一体化等优势重塑实体瘤诊疗格局，为全球患者带来新的希望。同时，远大医药也将以该产品为基础，进一步推进更多自研创新产品的国际临床研究与注册申报，持续提升公司在核药领域的全球核心竞争力。
Go Global提供可持续出海模板，持续稳固核药全球竞争力
GPN01530的顺利出海，恰逢全球核药产业的爆发期。数据显示，2024年全球放射性药物市场规模约为97亿美元，预计至2035年将攀升至573亿美元，复合年增长率约17.5%。在中国，该市场规模预计将从2024年的人民币74亿元增至2035年的758亿元，复合年增长率达23.5%。成像技术和放射性配体疗法持续进步以及人口老龄化的加重，放射性药物市场将会延续高速增长势头。
远大医药在这一领域的前瞻布局，已形成明显的先发优势，不仅拥有丰富且领先全球的产品矩阵，且在产业链上已实现了研发、生产、配送、销售等多个环节的全方位布局。公司以波士顿、成都为核心的研发基地，波士顿、法兰克福、新加坡、成都所在的生产基地以及覆盖全球50多个国家和地区的销售网络为基础，已实现了全球化的核药产业链布局。
产品管线方面，远大医药是进入中国III期临床研究中诊断和治疗类RDC创新药总计储备最多的企业，也是全球范围内在核药抗肿瘤领域拥有最丰富产品管线和诊疗一体化布局的创新药企之一。目前，公司在研发注册阶段已储备16款创新产品，涵盖68Ga、177Lu、131I、90Y、89Zr在内的5种放射性核素，覆盖了肝癌、前列腺癌、脑癌等在内的7个癌种；早期研发阶段以RDC药物为主，产品储备10余款。在产品种类方面，涵盖诊断和治疗两类核素药物，为患者提供多适应症治疗选择、多手段且诊疗一体化的全球领先的抗肿瘤方案。
基于公司前瞻性布局的优势，远大医药率先在国内验证了核药治疗产品的临床价值。2024年公司SIR-Spheres®钇[90Y]微球注射液（易甘泰®）快速放量，带动核药抗肿瘤诊疗板块实现了超170%的同比增长。此外，公司海外核药研发布局亦进展顺利，其用于治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤(GEP-NETs)的创新RDC产品ITM-11在美国的上市申请早前也已正式获得FDA的受理。
在产业布局上，远大医药打造了全球首个核药全产业链闭环平台，搭建起覆盖全产业链的闭环体系，真正实现了创新核药产品研发、生产、销售全产业链的完全自主可控。公司位于成都温江的放射性药物研发及生产基地已于2025年5月获得国家生态环境部颁发的甲级《辐射安全许可证》，并于今年6月正式投入运营，是目前国际范围内核素种类最全、自动化程度最高的智能工厂之一，可充分满足远大医药治疗性与诊断性核药的多品种、规模化制备需求。
值得注意的是，本次GPN01530项目的早期研究正是基于远大医药成都核药基地的放化标记平台及动物分子影像平台完全独立自主所实现，一站式完成了标记工艺开发及动物成像研究工作，并依托GMP生产线实现了注册批的生产及检验放行。同时，GPN01530也是公司成都核药基地自今年6月投入运营以来，第一个进入FDA临床阶段的自主研发产品，展现出了该技术平台卓越的临床前开发及国际注册能力。
远大医药核药产业的全球布局，是公司“Go Global”战略深化的集中展现，而公司该战略的实践也正在重塑中国创新药的全球叙事，为国内药企提供一条可持续的标杆路径。在“中美双报”的国际化注册路径的加持下，远大医药将创新药的全球市场价值牢牢掌握在自己手中，持续夯实公司核药领域的核心竞争力。未来，随着GPN01530等创新产品的顺利开发及核药产业布局的持续深化，远大医药也将向着全球第一核药MNC不断迈进。
