近期，前沿生物（688221.SH）披露2025年半年报，实现营业总收入5,863.98万元，较上年同期增长14.85%；其中二季度实现营业收入3,031.16万元，同比增长14.78%。与此同时，公司净利润同比大幅缩亏6,310.65万元，经营状况持续改善。
作为国内抗HIV创新药企业，前沿生物在实现艾可宁®商业化验证后，正系统性地将技术势能延伸至小核酸领域。当前以IgA肾病为突破口，公司FB7013已成功完成GMP批次生产，预计2025年底提交IND申请。这一进展标志着公司在小核酸领域的技术积累取得了阶段性进展，为后续产品的开发与商业化奠定了坚实的基础。
IgA肾病治疗需求迫切，小核酸药物开辟新路径
作为一家研发驱动型的创新药企，前沿生物并未满足于在抗HIV领域的创新成果。近年来，公司明确了“长效抗HIV药物+新技术小核酸药物+高端仿制药”的开发思路。这一战略使得公司在保持主营业务稳定增长的同时，能够瞄准小核酸药物这一极具潜力的领域提前布局。
小核酸药物通过调控基因表达实现疾病治疗，过去十年间在脊髓性肌萎缩症（SMA）等罕见病领域取得突破。随着递送技术突破和临床证据积累，其应用边界正快速向慢性病适应症拓展。围绕慢性病治疗领域，前沿生物率先瞄准了IgA肾病领域。
IgA肾病是全球最常见的原发性肾小球疾病，传统治疗手段以支持性治疗和免疫抑制剂为主，但无法从根源上阻断疾病进展。近年来，随着对IgA肾病“四重打击”发病机制的深入解析，靶向补体、靶向B细胞免疫通路、靶向血管内皮素等创新疗法成为研发热点。
小核酸药物凭借其精准靶向、长效治疗的优势，为IgA肾病治疗提供了革命性方案。递送载体作为小核酸药物领域业界公认的核心技术壁垒，前沿生物自布局小核酸药物领域起，便优先投入资源攻克肝脏组织不同细胞递送技术及肝外组织靶向递送载体难题。
依托内部成熟化学合成偶联技术，前沿生物自主研发的小核酸递送载体ACORDE平台，具备肝脏组织不同细胞精准递送与肝外组织靶向能力，在小鼠实验中展现优异基因沉默效应，为肝外疾病（如肾脏、中枢神经疾病）药物开发奠定关键基础。当前，该递送技术已提交国际发明专利申请。
除此之外，公司亦同步推进其他组织特异性肝外递送技术研发，在肾脏靶向方向实现转基因小鼠肾组织靶标mRNA高效敲降，中枢神经方向突破血脑屏障难题，持续拓宽小核酸药物应用边界。
基于上述技术开发，前沿生物布局了三款靶向补体机制的小核酸药物，FB7011、FB7013和FB7014，形成差异化产品矩阵。随着FB7013预计在2025年底递交IND申请，前沿生物有望为IgA肾病患者带来全新的治疗选择，未来还可能为公司打开新的增长空间。
FB7013临床前数据表现亮眼，多重管线布局构建竞争优势
据半年报最新披露，前沿生物在IgA肾病领域的小核酸药物研发正快速推进。其中，FB7013已建立放大工艺并完成GMP批次生产，预计2025年底递交IND申请。
据了解，FB7013的临床前数据表现亮眼。在健康猴模型中，单次皮下给药后，目标蛋白表达在16周内持续降低，最大降幅达98%。按蛋白敲降数据推算，FB7013有望在临床上实现每半年给药一次，从而大幅提升患者依从性。
在食蟹猴疾病模型中，FB7013单次皮下给药可在8周内持续抑制疾病进展，尿总蛋白肌酐比值（uPCR）和尿总蛋白（uTP）呈剂量依赖地持续显著降低、肾小球滤过率（eGFR）呈剂量依赖地持续升高。试验终点肾组织切片病理分析结果显示，FB7013可以显著降低模型动物肾小球系膜区IgA沉积，并同时改善肾小球系膜细胞增多，系膜基质增生等病理表现。
除此之外，公司另外两款靶向补体系统的小核酸药物FB7011和FB7014也在积极推进中，目前已提交发明专利申请。临床前药效研究数据表明，以上两款小核酸药物显现出具有疗效更高、安全性更好的潜在竞争优势。
这三款产品除聚焦IgA肾病外，还具备向其他补体系统疾病包括系统性红斑狼疮、狼疮肾炎、老年性黄斑变性等相关疾病扩展的潜力。针对IgA肾病的靶向补体机制的小核酸药物管线，正成为前沿生物创新版图中的关键落子。
通过聚焦补体机制、深耕小核酸技术平台，前沿生物不仅构建了技术壁垒，还有望为全球IgA肾病患者提供了新的治疗选择。随着FB7013等管线逐步向临床阶段推进，前沿生物有望在慢病治疗领域占据先机，推动中国生物医药产业向全球价值链高端攀升。
