科济药业是少数同时在血液瘤和实体瘤领域推进CAR-T疗法的企业之一，其技术突破可能重塑癌症治疗格局，自2021年在港交所上市以来，科济药业正不断取得里程碑式的经营进展。在自体CAR-T领域，赛恺泽®（泽沃基奥仑赛注射液，CT053）已于2024年上市，根据华东医药数据显示，其在2025年前三季度订单已超过2024年全年水平；舒瑞基奥仑赛注射液（CT041）也已于2025年上半年递交上市申请，该产品是全球第一款用于治疗实体瘤的CAR-T产品，也是科济药业在CAR-T领域的重大突破，该产品一旦上市，将是行业的里程碑，为诸多胃癌患者带来全新希望。
科济药业在不断攻破自体CAR-T技术难关的同时，也同步在通用型CAR-T技术领域上取得全新成果。近日，公布了其通用型CAR-T产品CT0596及CT1190B的最新临床数据，数据显示，科济药业在通用型CAR-T管线产品研发上取得了突破性的临床进展。
CTO596是一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业自主研发的THANK-uPlus®平台开发，目前正在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)或浆细胞白血病(PCL)中开展研究者发起的临床试验。这次公布的CT0596治疗复发/难治性多发性骨髓瘤数据如下：
截至2025年6月24日，本次报道的临床试验（NCT06718270）基于剂量爬坡阶段共纳入8例R/R MM既往治疗线数中位数为4.5线的患者接受CT0596输注。其中5例患者既往接受过三类药物（PI、IMiD和抗CD38 单抗）治疗，5例患者有自体干细胞移植史。8例接受输注的患者均纳入疗效评估，中位随访时间为2.56个月（范围：0.9-5.9个月）。清淋剂量上，有6例接受了30mg/m²的氟达拉滨+500mg/m²的环磷酰胺，另有2例接受了减少剂量的清淋。8例患者均观察到CAR-T细胞扩增，无患者出现疾病进展，未观察到剂量限制性毒性、治疗中断或死亡事件。其中5例患者达到部分缓解（PR）及以上疗效；3例达到完全缓解/严格意义的完全缓解（CR/sCR）（均属于足量清淋的患者）。之前报道的3例CR及以上患者，仍在维持之中，其中一例的PR患者达到了VGPR，且患者疗效反应在逐渐加深，不断接近CR。01号患者的sCR状态和MRD阴性已持续近6个月。其中6例患者在治疗第4周达到微小残留病（MRD）阴性。随着随访时间的延长，MRD 阴性患者的血液学缓解将进一步加深。安全性方面，仅4例患者出现1级细胞因子释放综合征（CRS），均在2-10天内恢复。
CT0596的临床数据显示出初步良好的安全性及令人鼓舞的疗效，公司还计划在其他浆细胞肿瘤以及自身反应性浆细胞驱动的自身免疫性疾病中进一步探索。公司预估2025年下半年提交该品种的IND申请。标志着科济药业在通用性CART技术这一世界难题取得重大成功。
CT1190B是一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞疗法，基于科济药业的THANK-uPlus@平台开发，治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)，中重度难治性系统性红斑狼疮(SLE)，难治性/进展性系统性硬化症(SSc)等疾病。此次CT1190B治疗复发/难治性非霍奇金淋巴瘤数据如下：
截至2025年10月17日，本次报道的临床试验（NCT07053670, NCT06734871）共纳入14例经过多线治疗后的患者，含3例滤泡淋巴瘤（FL）、3例套细胞淋巴瘤（MCL）以及8例弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）。已经完成了剂量爬坡研究，初步确定了推荐的清淋剂量及细胞剂量。
在氟达拉滨30mg/m²×3+环磷酰胺500mg/m²×3的清淋剂量下，三例FL均达到CR。三例患者扩增的拷贝数峰值均达到10³-10⁴copies/ug gDNA。其中1例患者既往接受TCE治疗失败，还有一例患者既往接受CD19 CAR-T治疗失败。患者在经历多线治疗以后，自身T细胞功能可能受损，再接受以激活自身T细胞，调动其抗肿瘤能力的治疗方式相较于免疫功能完善的患者，疗效会大打折扣。而异体通用型CART的T细胞来源是健康供者的T细胞，将会为这部分患者带来接受T细胞免疫治疗的机会。该结果为后续扩大样本量的临床研究提供了关键依据，提示 CT1190B 未来可能成为复发难治性非霍奇金淋巴瘤（尤其是 TCE/CD19 CAR-T 治疗失败患者）的重要治疗选择，具有很高的临床转化价值。
在氟达拉滨30mg/m²×3+环磷酰胺1000mg/m²×2的清淋剂量（推荐清淋剂量）下，入组了8例患者，含2例MCL（细胞剂量6 × 108），6例DLBCL（细胞剂量3 × 108：1例；4.5 × 108：1例；6 × 108：4例）。其中6例患者达到了疗效评估时间，ORR 83.3%，4例达到CR（2例MCL，2例DLBCL），1例达到PR（DLBCL）。在6e8剂量下，共入组6例患者，4例患者达到疗效评估时间，其中3例达到完全缓解。另有2例DLBCL患者未达疗效评估时间。6例接受推荐剂量的患者的中位Cmax达到10⁵ copies/ug gDNA数量级。在推荐剂量下（足量清淋、细胞剂量达到6 × 108 ），共6例患者（4例DLBCL、2例MCL），CT1190B的中位Cmax达到105，远超过目前上市的自体CAR-T产品（103~ 104）和在研的通用型CAR-T产品（ 103 ）。安全性方面：CRS和血细胞减少以及感染，未见免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）、移植物抗宿主病（GVHD）等其他不良反应。
CT1190B的临床数据同样显示出令人鼓舞的疗效和良好的安全性，公司还计划在红斑狼疮，系统性硬化症等疾病中进一步探索。此项临床数据的公布以为科济药业的通用型CART技术平台进一步验证平台的可复制性和可靠性，未来可在更多的疾病靶点上拓展。
通用型CAR-T的本质是打破自体CAR-T“患者特异性制造”和高成本的局限，以健康供体来源的T细胞为基础，通过基因编辑技术（如敲除T细胞受体TCR、主要组织相容性复合体MHC等）消除免疫排斥风险后，构建可批量生产、标准化制备的CAR-T产品。
科济药业在具备市场差异化的通用型THANK-u Plus®技术平台上开发通用型CAR-T产品一旦上市并开始规模化生产，治疗成本可最少降低70%以上，单批次产品可供数十名患者使用。当前美国自体CAR-T单剂价格最低要37万美元，国内目前主流价格在100万元以上，高昂的价格是美国仅有20%符合条件的患者能接受治疗，中国这一比例更低，通用型CAT-T产品可显著降低药物成本，惠及更多患者。
近期，科济药业董事长李宗海博士在采访中表示，科济药业始终围绕CAR-T 赛道的关键挑战做创新，一是攻克难治肿瘤，二是降低治疗成本，让更多老百姓用得起。希望通过科济药业的努力，让“中国创新”在全球CAR-T 领域的发展贡献更多的力量，让更多患者能从我们的创新药中获益。
