迪哲医药（股票代码：688192.SH）宣布，公司自主研发的T细胞淋巴瘤（PTCL）领域全球首款高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼I期临床试验（JACKPOT8的A部分）研究成果发表于国际顶级期刊《肿瘤学年鉴》（Annals of Oncology），2022-2023年影响因子高达51.8。该期刊是欧洲肿瘤内科学会（ESMO）旗下的官方权威期刊，是肿瘤领域影响力最高的期刊之一，影响力全球排名前五。此次荣登《肿瘤学年鉴》，是近5年淋巴瘤领域中国学者作为通讯作者和第一作者所发表影响因子最高的临床研究文章，实属罕见。
JACKPOT8的A部分研究结果显示，戈利昔替尼在既往接受过多线治疗的复发或难治性T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）患者中表现出良好的安全性、药代动力学特性和令人鼓舞的抗肿瘤疗效。
戈利昔替尼作为源头创新的国创新药，从进入I期国际多中心临床就接连斩获多项国际殊荣。连续4年荣获5项国际顶级学术大会口头报告，其中I期临床研究成果分别在2020 ASH、2021 ICML和2022 EHA大会上展示；2023年全球关键性临床试验（JACKPOT8的B部分）结果再次以口头报告形式惊艳亮相ASCO和ICML。
JACKPOT8的B部分最新研究结果显示：戈利昔替尼单药治疗复发或难治性T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）客观缓解率（ORR）达44.3%，完全缓解（CR）率达23.9%，远高于现有治疗方案，有望突破目前r/r PTCL的治疗瓶颈，开启PTCL靶向治疗的新时代。
凭借“4年5连冠”广受国际学术界认可的过硬临床数据，戈利昔替尼也不断获得海外监管机构的认可，于2022年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）“快速通道认定”。
戈利昔替尼在国际舞台上持续大放异彩，这是中国生物医药企业从源头自主研发创新药走向世界值得自豪的典型代表。
以临床价值为导向的差异化创新
PTCL是一种异质性强、侵袭性高的非霍奇金淋巴瘤（NHL），约占全球NHL的7% - 10%。我国 PTCL的发病率显著高于欧美国家，约占 NHL的25%。据弗若斯特沙利文的分析， 2019年中国新发病例约2.26万，预计2030年将增至2.90万。PTCL具有亚型多、易复发和预后差等特点，初治失败后的r/r PTCL预后极差，3年总体生存率仅为21%-28%，目前临床尚缺乏有效治疗方法。
目前PTCL的一线治疗方案仍以蒽环类药物为基础的CHOP 或CHOP样化疗方案为主，但一线治疗后缓解的患者仍存在极高复发风险。一线治疗缓解后复发或治疗后未缓解的复发难治性病例预后极差，多年国内外均无常规批准的标准治疗，提示对该疾病的治疗存在极大挑战。传统的化疗挽救治疗r/r PTCL疗效明显不佳，中位总生存期仅有数个月。尽管近些年针对r/r PTCL的靶向药物和免疫治疗等新手段不断涌现，但客观缓解率仍不尽如人意，均不到30%。因此，对于r/r PTCL患者而言，亟需更为有效的治疗方法。
JAK/STAT 信号通路在包括 T 细胞淋巴瘤在内的多种血液系统恶性肿瘤的发生发展中具有重要作用。戈利昔替尼是迪哲转化科学的重要研究成果之一，公司最早发现并验证了靶向JAK1/STAT通路是PTCL的高潜力治疗方案。戈利昔替尼作为新一代、强效且高选择性JAK1 抑制剂，通过靶向JAK/STAT通路能有效抑制肿瘤细胞生长与增殖。迄今为止，戈利昔替尼是PTCL领域全球首个且唯一处于关键性临床试验阶段的高选择性JAK1抑制剂。
疗效与安全性双优，有望破局r/r PTCL治疗困境
国际多中心关键研究（JACKPOT8的B部分）数据显示，戈利昔替尼在RP2D剂量（150 mg）治疗r/r PTCL的疗效打破既往疗法天花板，展现出显著且持久的抗肿瘤疗效，以及良好的的安全性和耐受性。
主要研究终点，由独立影像评估委员会（IRC）评估的ORR达44.3%，CR率达23.9%，且在多种PTCL常见亚型中均观察到肿瘤缓解。目前，中位缓解持续时间（DoR）尚未达到，最长DoR 达16.8个月，且患者仍持续缓解。
戈利昔替尼作为新一代JAK1高选择性抑制剂，对JAK家族的其它成员有200 - 400倍的选择性，属于临床目前亟需开发的新一代JAK抑制剂，有效地降低了由于脱靶导致的药物安全性风险。JACKPOT8的B部分研究中，治疗相关不良事件（TRAEs）大多可恢复或临床可管理，且耐受性良好，中位相对剂量强度100%，验证了戈利昔替尼作为高选择性JAK1抑制剂的安全性优势。
戈利昔替尼的显著疗效和安全性获得国内外专家的一致认可，有望成为“世界级国创新药”，为PTCL治疗领域带来新的希望。国际多中心关键性研究（JACKPOT8的B部分）已在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展，迪哲医药将不断探索新的临床研究方向，进一步验证戈利昔替尼在临床的疗效和安全性，开展联合治疗方案和在更多人群中的探索。
关于戈利昔替尼
戈利昔替尼是T细胞淋巴瘤领域全球首个且迄今为止唯一处于全球注册临床阶段的高选择性JAK1抑制剂，首个适应症为复发/难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL），正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。截至2023年2月16日，国际多中心关键临床研究（JACKPOT8 的B部分）中，戈利昔替尼单药显示出强效持久的抗肿瘤活性，客观缓解率（ORR）达44.3%，且其中一半以上肿瘤缓解的受试者达到了完全缓解（CR），CR率达23.9%。戈利昔替尼用于治疗r/r PTCL，于2022年2月获美国食品药品监督管理局（FDA）“快速通道认定”（Fast Track Designation）。
关于迪哲医药
迪哲医药（股票代码：688192.SH）是一家创新型生物医药企业，专注于恶性肿瘤、免疫性疾病领域创新疗法的研究、开发和商业化。公司坚持源头创新的研发理念，以推出全球首创药物（First-in-class）和具有突破性潜力的治疗方法为目标，旨在填补全球未被满足的临床需求。基于行业领先的转化科学和新药分子设计与筛选技术平台，公司已建立了五款具备全球竞争力的产品管线，两大领先产品处于全球关键性临床试验阶段，其中一款已获批上市。
