2023年5月15日，中国深圳、美国马里兰州罗克维尔——君圣泰医药（HighTide Therapeutics Inc.）一家专注代谢和消化系统疾病领域，全球开发创新疗法的医药公司，今天宣布针对2型糖尿病（T2DM）患者开展的2期临床试验达到了主要终点及多个重要次要终点；与安慰剂组相比，研究药物HTD1801治疗组达到优效且有临床意义的糖化血红蛋白（HbA1c）改善，且安全性和耐受性与安慰剂组相似。
这项随机、双盲、安慰剂对照研究共招募了113名饮食和运动控制不佳的T2DM患者，其中约半数的受试者基线时显示可能患有脂肪肝，与既往流行病学报道数据相当。入组的所有受试者被随机分配至HTD1801低剂量组、HTD1801高剂量组和安慰剂组，并接受12周的治疗。试验结果显示，治疗期结束后HTD1801相较安慰剂组，可有效改善受试者的糖代谢，显著降低HbA1c水平和血糖水平。同时，HTD1801治疗可显著改善受试者肝功能相关的生物标记物，且对于肝功能异常受试者，改善作用更加明显。HTD1801对血脂亦有改善效果，并在本试验中显示出良好的安全性和耐受性。该试验结果进一步提示，HTD1801具有给T2DM患者带来多重代谢获益的潜力。
纪立农教授
该研究的主要研究者、北京大学糖尿病中心主任、北京大学人民医院内分泌和代谢科主任纪立农教授指出：“对于T2DM患者的治疗，在有效降糖的基础上还应同时关注相关代谢性疾病的控制和改善，以使患者综合获益。约55.5%的T2DM患者同时患有非酒精性脂肪性肝病（NAFLD），两个疾病间存在着紧密相关性。因此，如何在降糖基础上保护肝脏并改善其他心血管风险相关指标，在T2DM的药物研发中越来越受到关注且成为新的药物研发标杆。目前对于T2DM合并NAFLD的患者治疗仍然存在明确的未满足临床需求。这项2期研究结果显示，HTD1801能够在有效降糖的同时改善肝功能相关指标，且安全性和耐受性良好，提示其对于T2DM合并NAFLD患者的治疗潜力，也加强了我们对3期临床研究的信心。期待HTD1801能成为T2DM患者，尤其是T2DM合并NAFLD患者的有效治疗药物。”
蒋建东院士
中国工程院院士、中国医学科学院药物研究院院长、药理学专家蒋建东博士指出：“HTD1801是由具中国特点的天然药物设计及化学合成而来。在分子机理上HTD1801具有标本兼治的特点，可以改善多条代谢通路、减少炎症、优化肠道菌群等，其设计理念与现有药物不同，深具创新性和中国特色。上述的临床结果也在我们和君圣泰合作开展的相关试验中得到了证实，为进一步推进HTD1801的临床研究奠定了基础。”
刘利平博士
君圣泰医药的创始人兼首席执行官刘利平博士表示：“2004年，蒋建东院士带领课题组在国际权威医学期刊“Nature Medicine”上发表了传统中药黄连的主要成分小檗碱的降脂新机理，在国际上引起了医学和药物开发等领域科学家的广泛关注，成为此后近二十年对小檗碱机制及临床研究的全新起点。受此启发，我们将小檗碱和熊去胆氧酸结合在一起，设计开发了HTD1801，并在全球完成了包括非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和原发性硬化性胆管炎（PSC）在内的多项临床2期试验。目前完成的这项在T2DM患者中的临床2期研究达到了预先设定的主要终点及多个重要次要终点，进一步证实了HTD1801对T2DM患者有降糖、护肝、降脂等多项代谢改善的潜力。基于临床试验积极的结果，我们将启动临床3期开发，早日为T2DM患者提供安全、有效的综合性治疗方案。”
关于2型糖尿病合并非酒精性脂肪性肝病（T2DM+NAFLD）
流行病学数据显示，T2DM患者中有50%-60%合并NAFLD。对我国6省市2420例受试者的横断面研究显示在T2DM患者中NAFLD的患病率为55.3%。同时，T2DM和NAFLD相互促进：T2DM合并NAFLD的患者中，NAFLD进展为NASH的风险增加2-3倍，最终发展为肝细胞癌的风险也增加2倍；而NAFLD也会加快T2DM患者发生各种糖尿病并发症的进程。
在中华医学会内分泌学分会及中华医学会糖尿病学分会于2021年发表的《中国成人2型糖尿病合并非酒精性脂肪性肝病管理专家共识》中明确提到“2型糖尿病合并NAFLD的治疗目标是在控制2型糖尿病和NAFLD疾病进程的基础上，同时控制心血管疾病（CVD）的其他风险因素如肥胖、高血压、血脂紊乱、高尿酸血症等，预防病变及保护靶器官”，明确指出在对此类患者的治疗是一种“综合管理”。
关于君圣泰
君圣泰医药（HighTide Therapeutics Inc.）是一家全球一体化的新型生物技术公司，专注代谢性疾病、消化系统疾病等领域的重大未满足临床需求。在经验丰富的国际化高管团队和世界一流科学顾问委员会领导下，公司立足源头创新，以患者的综合临床获益和整体健康改善为目标，开发First-in-Class、多功能、多适应症的原创新药。基于自主知识产权，公司已构建丰富产品管线，在全球推进多项中、后期临床试验，开发非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、2型糖尿病（T2DM）、严重高甘油三酯血症（SHTG）、原发性硬化性胆管炎（PSC）和原发性胆汁性胆管炎（PBC）等适应症。作为同类首创的多靶点新分子实体，HTD1801被美国FDA授予2项“快速通道资格认定”、1项“孤儿药资格认定”，并获得国家“十三五” “重大新药创制”科技重大专项支持。
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