2023年6月3日,益普生宣布达菲林三月剂型(注射用双羟萘酸曲普瑞林注)正式上市,目前达菲林三月剂型已经在北京、上海、广州、深圳、武汉、西安、长沙、成都等全国多地开出首批处方,更长效治疗方案已经开始惠及更多中枢性性早熟患儿。
中枢性性早熟发病率逐年攀升危害大,如何评估孩子是否存在性早熟
据了解,中枢性性早熟是由于下丘脑-垂体-性腺轴功能被提前激活,导致女孩在7.5岁前、男孩在9岁前出现内外生殖器官快速发育及第二性征呈现的一种常见儿科内分泌疾病。随着近年来生活条件不断改善以及多方面因素影响,性早熟发生率逐年攀升,已成为仅次于肥胖的第二大儿科内分泌疾病,中国学龄儿童性早熟的患病率约为0.43%-4.7%。
中华医学会儿科学分会副主委、华中科技大学附属同济医院儿科学系主任,同济儿童医院院长罗小平表示,“性早熟对成年身高有明显影响,因为过早发育,骨龄会提前闭合进而导致成年身高受损;其次是容易产生心理问题,因为性发育提前,性早熟儿童的生理、认知、相应的心理变化可能会导致相关的心理问题,成年也可能因为身高矮小而产自闭、自卑等问题”。
“评估性早熟,主要是‘一看、二触、三检查’。”中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬教授表示,一看是父母可以通过观察子女的外表是否有第二性征发育,比如女生7.5岁左右就出现乳房明显,男孩在9岁就出现喉结、胡须等情况;二触就是父母可以通过触摸女性的乳房和男孩的睾丸,是否存在增大情况,如果女性乳房的增大存在乳腺组织,男性睾丸有大拇指盖大小,就意味着性发育提前;三检查就是做骨龄检查开展促性腺激素释放激素(GnRH)激发试验。傅君芬教授也同时提醒,家长不能不重视,但是也不能过于焦虑,“不能拿自己的孩子做试验品,让专业的医生做判断。”
性早熟治疗周期较长,应尽早使用长效GnRHa进行干预
中枢性性早熟的治疗目标就是改善患儿成年终身高,避免出现相应的社会心理行为问题。傅君芬表示,目前针对中枢性性早熟的首选疗法是长效GnRHa(促性腺激素释放激素类似物),达菲林就是长效GnRHa,对于快进展的中枢性性早熟,越早诊断、越早干预,治疗结果越好。
据了解,中枢性性早熟的治疗过程相对漫长,通常需要2年或者2年以上,因此药物的依从性是治疗中枢性性早熟的关键所在。此前已上市的达菲林一月剂型属于中枢性性早熟长效制剂,但一个月一针、一年12针、持续两年甚至以上的连续疗程对儿童来说是一个很大的挑战,有研究表明,这种长期的有注射、有痛苦的、产生经济和社会负担的治疗受多重因素影响,仍有约50%的患儿没能坚持完成完整的治疗。
达菲林三月剂型节省支出,带来更长效保护
据了解,新上市的达菲林三月剂型采用肌肉注射方式,与一月剂型相比,安全性和有效性没有显著差异,但从以往一月剂型的每年13次减少到三月剂型的每年4次,给患儿带来了更好的用药感受。
“长效制剂明显减少了注射次数,能够改善患者依从性,帮助患者坚持治疗、规律治疗,进而改善治疗效果。同时,从卫生经济学的效果上来看,因为它减少了就诊和注射的次数,家长误工、患儿误学的成本都大大降低。”罗小平说。
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