每年11月1日,是全球肢端肥大症关爱日(World Acromegaly Awareness Day)。2017年世界垂体组织联盟(WAPO)发起全球肢大宣传活动,并将每年的11月1日定为全球肢大日,旨在提高社会对肢端肥大症的认识和理解,加强对患者关爱,帮助患有这种罕见内分泌疾病的人得到及时的诊断和有效治疗。由博鳌乐城维健罕见病临床医学中心发起的“全球肢端肥大症关爱日”科普活动将于当天在线上与大家见面。本次活动特别获得博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、垂体瘤GH病友会的大力支持。
肢端肥大症是一种罕见且诊断不足的疾病,在95%以上的病例中,由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1 (IGF-1)的过度分泌,从而导致多系统疾病,其特征为躯体过度生长、多种共病、身体畸形和死亡率增加。
目前针对肢端肥大症患者的治疗,临床主要通过手术、放疗和药物进行治疗。具体方案,需要通过临床多学科评估,及结合患者自身具体情况来制定个体化治疗方案。
关于肢端肥大症患者的治疗药物主要分为生长抑素受体配体(SRLs)、多巴胺受体激动剂(DAs)和GH受体拮抗剂(GHRA)三大类。
目前国内可选的生长抑素受体配体(SRLs)包括一代药物醋酸奥曲肽微球,醋酸兰瑞肽,国外已上市的SRLs还有长效帕瑞肽。与一代相比,二代药物长效帕瑞肽(Pasireotide pamoate)对SSTRs的谱系亲和力范围更广,对SSTR1、2、3、5均具有亲和力。2014年欧洲药品管理局(EMA)批准长效帕瑞肽适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者。目前国内尚未上市。但目前,长效帕瑞肽在国家先行先试医药政策的支持下,已经被博鳌乐城维健罕见病临床医学中心成功引入,患者在博鳌乐城就可以申请用药。此前,已有多例国内肢端肥大症患者成功在乐城用上该药,为患者的生活提供健康支持。
在全球肢端肥大症关爱日之际,为了更好地科普肢端肥大症,提高公众的疾病认知,欢迎大家上线关注本次科普活动!让我们关注肢端肥大症,关爱患者。
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关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心
博鳌乐城罕见病临床医学中心(以下简称为“中心”)成立于2020年4月,由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资(香港)有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌,旨在“与全球同步的速度,致力于将先进的罕见病产品导入中国市场,给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可登录官方网站,或者关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。
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参考资料:
[1]中国垂体腺瘤协作组.中国肢端肥大症诊治共识(2021版)[J].中华医学杂志,2021,101(27):2115-2126. DOI:10.3760/cma.j.cn112137-20210106-00022.
[2] Gheorghiu ML. NEWS IN ACROMEGALY. Acta Endocrinol (Buchar). 2017 Jan-Mar;13(1):129-130. doi: 10.4183/aeb.2017.129. PMID: 31149162; PMCID: PMC6525745.
[3] Gadelha MR, Bronstein MD, Brue T, Coculescu M, Fleseriu M, Guitelman M, Pronin V, Raverot G, Shimon I, Lievre KK, Fleck J, Aout M, Pedroncelli AM, Colao A; Pasireotide C2402 Study Group. Pasireotide versus continued treatment with octreotide or lanreotide in patients with inadequately controlled acromegaly (PAOLA): a randomised, phase 3 trial. Lancet Diabetes Endocrinol. 2014 Nov;2(11):875-84. doi: 10.1016/S2213-8587(14)70169-X. Epub 2014 Sep 24. PMID: 25260838.
[4] 2019《中国肢端肥大症患者调研报告》
[5] SIGNIFOR® LAR(FDA说明书,2020年8月14日修改版).
[6] SIGNIFOR® LAR(EMA说明书,2020年7月9日修改版).
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